行業(yè)主要上市公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)等

本文核心內(nèi)容：基因治療行業(yè)市場規(guī)模、基因治療行業(yè)競爭格局、基因治療行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

行業(yè)發(fā)展概況

1、定義

基因治療，也稱為細胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導入新的或經(jīng)過改造的基因。

2、產(chǎn)業(yè)鏈剖析

目前，我國基因治療上游以生物科學工具、基因治療CRO/CDMO為主。中游基因治療主要為基因治療新藥研發(fā)公司。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

基因治療產(chǎn)業(yè)鏈上游代表企業(yè)有阿拉丁(688179)、泰坦科技(688133)、凱普生物(300639)等。中游企業(yè)為諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)。下游為終端銷售，包括醫(yī)院、零售藥店等。

行業(yè)發(fā)展歷程：行業(yè)處于成長期

中國基因治療行業(yè)起步晚于美國，監(jiān)管體系的建立相對滯后，但行業(yè)監(jiān)管歷史與美國相似，均歷經(jīng)了一段時間的探索期。隨著行業(yè)成熟度的提高，行業(yè)監(jiān)管逐步向體系化、規(guī)范化發(fā)展。

依托行業(yè)不同生命階段關鍵因素的發(fā)展特征對行業(yè)的成熟度進行綜合判定和分析，目前我國基因治療行業(yè)處在行業(yè)發(fā)展期階段。

行業(yè)政策背景：規(guī)范、鼓勵雙線政策帶動行業(yè)發(fā)展

依據(jù)《“十四五”規(guī)劃和和2035年遠景目標綱要》，戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)是引導未來經(jīng)濟社會發(fā)展的重要力量，加快培育和發(fā)展戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)作為我國推進產(chǎn)業(yè)結構升級、加快經(jīng)濟發(fā)展方式轉變的重大舉措，第十四個五年(2021-2025年)規(guī)劃著眼于搶占未來產(chǎn)業(yè)發(fā)展先機，培育先導性和支柱性產(chǎn)業(yè)，推動戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)融合化、集群化、生態(tài)化發(fā)展，戰(zhàn)略性新興產(chǎn)業(yè)增加值占GDP比重超過17%，國家《規(guī)劃綱要》關于生物醫(yī)藥技術產(chǎn)業(yè)的發(fā)展定位條款摘錄如下表：

依據(jù)近年來各省市發(fā)布的政策來看，有明確政策支持基因治療行業(yè)的省份共有22個。

行業(yè)發(fā)展現(xiàn)狀

1、市場規(guī)模：2021年市場規(guī)模為2.7億元左右

根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，在2016年，我國基因治療市場規(guī)模僅約為0.15億元;但隨著基因治療近年來臨床試驗的大量開展、基因治療產(chǎn)品的陸續(xù)預期獲批上市、相關利好產(chǎn)業(yè)政策的支持;經(jīng)過初步統(tǒng)計，2021年我國基因治療市場規(guī)模快速上升至2.7億元左右。

2、新獲批產(chǎn)品：2021年中國僅有一款

根據(jù)Alliance for Regenerative Medicine的2021年度報告顯示，2021年全球獲得審批的藥物達到了9種;其中，藍鳥生物的Skysona可應用于腦腎上腺腦白質營養(yǎng)不良(Cerebral adrenoleukodystrophy)和R/R 大 B 細胞淋巴瘤(R/R large B-cell lymphoma)，并且在主要國家獲得了審批。

行業(yè)競爭格局

1、區(qū)域競爭：區(qū)域性特征明顯，集中在三角洲地區(qū)

從代表性企業(yè)區(qū)域分布看，主要分布在我國珠三角地帶，像是廣東等地。此外，我國基因治療行業(yè)代表性企業(yè)還分布在北京、江蘇等地。

2、企業(yè)競爭：強勁“春筍”持續(xù)涌出

——競爭梯隊：業(yè)務關聯(lián)度均高

從業(yè)務關聯(lián)度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業(yè)務關聯(lián)度在95%以上，主營業(yè)務均為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務等。第二梯隊為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復星凱特、紐福斯、濱會生物等。

——業(yè)務布局：主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品

我國基因治療新藥公司主要專注于CAR-T、TCR-T等免疫細胞產(chǎn)品，以及基因修飾溶瘤病毒產(chǎn)品的研發(fā)，治療領域為血液瘤、淋巴系統(tǒng)腫瘤、實體瘤等。

行業(yè)發(fā)展前景及趨勢預測

1、行業(yè)發(fā)展趨勢：基因治療繼續(xù)在腫瘤和自身免疫性疾病領域發(fā)光發(fā)熱

當下，基因治療多作用于腫瘤和自身免疫性疾病。多種疾病由于產(chǎn)生耐藥導致疾病進一步發(fā)展，從而出現(xiàn)新的治療需求。并且，自身免疫性疾病等仍然缺乏有效的治療方法。以上兩點均產(chǎn)生了巨大的未被滿足的臨床需求。對于疾病深入研究以及對于藥物研發(fā)持續(xù)的投入有助于開發(fā)更多的創(chuàng)新藥物以應對實際臨床需求。

此外，新的腫瘤治療方法的上市將解決臨床未滿足需求，從而實現(xiàn)市場規(guī)模的增長，世界各國都對治療癌癥或罕見病的新藥或新型療法寄予厚望，對新藥和新型療法開發(fā)的研發(fā)投入也不斷增加。特別是一些中小型生物技術制藥公司致力于開發(fā)新藥，這將促進抗腫瘤藥物市場的增長。再加上，政府出臺了一系列政策，包括縮短創(chuàng)新藥物臨床申請和上市申請的審批時間，加快有潛力的新藥進入市場，滿足迫切存在的臨床需求。同時，相關政策對專利保護也大大加強。此外，政府還出臺了進口抗癌藥免稅、人才激勵計劃和專項公共研發(fā)基金等優(yōu)惠政策，特別是支持國內(nèi)企業(yè)研發(fā)活動方面的政策。因此，現(xiàn)有的新型腫瘤治療方法將變得越來越多樣化，在未來會成為抗腫瘤藥物市場增長的一大助力。

2、行業(yè)發(fā)展前景：2027年市場規(guī)模約為500億元左右

在2019年，國家發(fā)改委提出面向產(chǎn)業(yè)發(fā)展基礎良好、競爭力較強的珠三角、長三角、京津冀等優(yōu)勢區(qū)域，推動細胞產(chǎn)業(yè)等重點生物醫(yī)藥領域集聚發(fā)展;2020年，上海市政府發(fā)布《關于推動生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)園區(qū)特色化發(fā)展的實施方案》，提出重點建設以張江生物醫(yī)藥創(chuàng)新引領核心區(qū)為軸心的“1+5+X”生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)空間布局;2021年，上海市政府發(fā)布《關于促進本市生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)高質量發(fā)展的若干意見》，提出支持基因治療、細胞治療等高端生物制藥，推廣合同研發(fā)生產(chǎn)組織等新模式，鼓勵通過合同生產(chǎn)組織(CMO)或合同研發(fā)生產(chǎn)組織(CDMO)方式，委托開展研發(fā)生產(chǎn)活動。

在監(jiān)管規(guī)范和政策支持下，國內(nèi)基因治療行業(yè)有望實現(xiàn)“彎道超車”，提升國內(nèi)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的整體創(chuàng)新能力和前沿領域影響力。根據(jù)弗若斯特沙利文的數(shù)據(jù)顯示，2025年我國基因治療市場規(guī)模將達到179億元左右;假設在2025-2027年之間，我國基因治療CAGR增速與全球保持一致，我國基因治療市場規(guī)模將達到500億元左右。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國基因治療行業(yè)市場前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報告》，同時前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、政策研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務與技術撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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