行業(yè)主要公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)等

本文核心數(shù)據(jù)：業(yè)務(wù)布局、核心技術(shù)、投融資、業(yè)務(wù)收入

1、中國基因治療行業(yè)龍頭企業(yè)全方位對比

基因治療，也稱為細胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經(jīng)基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉(zhuǎn)導(dǎo)至細胞，再通過外源基因的轉(zhuǎn)錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導(dǎo)入新的或經(jīng)過改造的基因。

我國基因治療行業(yè)市場龍頭企業(yè)分別為諾誠健華和藥明巨諾，兩家龍頭企業(yè)全方位對比如下：

2、諾誠健華：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展歷程

自2015年成立，公司已經(jīng)完成了數(shù)個重大的里程碑性質(zhì)的成就,包括完成奧布替尼-一個高選擇性的BTK抑制劑的第一個NDA申報。

3、諾誠健華：基因治療業(yè)務(wù)布局及現(xiàn)狀

——競爭梯隊：業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度處于第一梯隊

從業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業(yè)務(wù)關(guān)聯(lián)度在95%以上，主營業(yè)務(wù)均為基因治療產(chǎn)品的銷售、定制化服務(wù)等。第二梯隊為博雅輯因、亦諾微醫(yī)藥等;其次是復(fù)星凱特、紐福斯、濱會生物等。

——業(yè)務(wù)布局：聚焦于腫瘤與自身免疫性疾病領(lǐng)域

諾誠健華是一家以卓越的自主研發(fā)能力為核心驅(qū)動力的創(chuàng)新生物醫(yī)藥企業(yè)，擁有全面的研發(fā)和商業(yè)化能力，專注于腫瘤和自身免疫性疾病等存在巨大未滿足臨床需求的領(lǐng)域，在全球市場內(nèi)開發(fā)具有突破性潛力的同類最佳或同類首創(chuàng)藥物。

公司的產(chǎn)品布局聚焦于具有廣闊市場空間的腫瘤與自身免疫性疾病領(lǐng)域，側(cè)重于構(gòu)建具有協(xié)同效應(yīng)的創(chuàng)新療法。目前，公司發(fā)現(xiàn)并推進現(xiàn)有管線內(nèi)的九項候選藥物，包括一項處于注冊性試驗的候選藥物、兩項處于I/II期臨床試驗的候選藥物及六項處于IND準備階段的候選藥物。

其中，奧布替尼在2020年12月25日在中國獲批用于復(fù)發(fā)/難治性慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者，和復(fù)發(fā)/難治性套細胞淋巴瘤(MCL)患者的兩項適應(yīng)癥。此外，奧布替尼還在積極拓展其在腫瘤及自身免疫領(lǐng)域的其他適應(yīng)癥，包括邊緣區(qū)淋巴瘤(MZL)、中樞系統(tǒng)淋巴瘤(CNSL)、華氏巨球蛋白血癥(WM)、彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)以及多發(fā)性硬化癥等。

奧布替尼是一種口服BTK抑制劑，與BTK不可逆結(jié)合，誘導(dǎo)下游激酶失活和細胞死亡。奧布替尼的骨架中心為一單環(huán)，而非稠環(huán)。公司相信奧布替尼的高選擇性源自于這一獨特的結(jié)構(gòu)，這將導(dǎo)致更少的可能導(dǎo)致治療中止的非靶向副作用。

——研發(fā)實力：覆蓋從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)的全研發(fā)鏈條

從研發(fā)實力角度來看，公司擁有世界級的研發(fā)平臺，覆蓋從藥物發(fā)現(xiàn)到臨床開發(fā)的全研發(fā)鏈條。具體來看，在臨床研究方面，公司已打造一支兼具優(yōu)秀的方案設(shè)計能力、高效的執(zhí)行力與監(jiān)管機構(gòu)溝通能力的以中美兩地為核心的臨床開發(fā)及注冊團隊。憑借對產(chǎn)品差異化特性的深刻理解和對臨床機會的敏銳捕捉，公司充分挖掘在研產(chǎn)品針對多種適應(yīng)癥的治療潛力，并在全球范圍內(nèi)采取最優(yōu)的注冊申報策略加速產(chǎn)品獲批上市，確保臨床前表現(xiàn)優(yōu)異的候選產(chǎn)品在臨床試驗階段得到有效評估。同時，公司還建立起基于生物標(biāo)志物的轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺，有效評估臨床試驗數(shù)據(jù)，提高藥物研發(fā)效率。截至2021年12月31日，公司正在全球100多個臨床中心開展26項臨床試驗。

——核心技術(shù)：四大技術(shù)平臺

公司建立了覆蓋新藥發(fā)現(xiàn)、臨床開發(fā)、創(chuàng)新藥生產(chǎn)及質(zhì)量控制等多方面的技術(shù)體系。其中，化合物優(yōu)化平臺、藥物晶型研究平臺、轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)研究平臺和難溶性藥物增溶制劑技術(shù)研發(fā)及產(chǎn)業(yè)化平臺為公司的核心技術(shù)平臺。

——投融資：共進行了4次融資

根據(jù)烯牛數(shù)據(jù)的資料顯示，截止到2022年5月12日，公司共進行了4次融資。最新的融資為2021年2月3日，公司進行了主板定向增發(fā)。

4、諾誠健華：基因治療業(yè)務(wù)經(jīng)營現(xiàn)狀

——整體經(jīng)營情況：奧布替尼的上市帶動收入飆升

目前，公司的主營業(yè)務(wù)收入來源為創(chuàng)新藥產(chǎn)品奧布替尼的銷售收入和技術(shù)授權(quán)及研發(fā)服務(wù)收入。奧布替尼于2020年12月25日獲得國家藥監(jiān)局附條件批準上市，并于2021年1月實現(xiàn)商業(yè)化銷售，藥品銷售收入將為公司營業(yè)收入的主要來源。2021年度奧布替尼銷售毛利率約89%，與創(chuàng)新藥行業(yè)產(chǎn)品高毛利率特征一致。

此外，2021年7月，公司與Biogen就奧布替尼達成一項授權(quán)合作，雙方約定公司將奧布替尼在MS領(lǐng)域的全球獨家權(quán)利以及除中國(包括香港、澳門和臺灣)以外區(qū)域內(nèi)的其他自身免疫性疾病領(lǐng)域的獨家權(quán)利授予Biogen，因此確認的技術(shù)授權(quán)收入及研發(fā)服務(wù)收入金額較高。

因此，公司在2021年的營業(yè)收入達到了10.43億元，遠遠超過了2019年和2020年。

——細分業(yè)務(wù)經(jīng)營情況：收入主要來自于與Biogen的授權(quán)

目前，公司的收入主要來自于與Biogen的授權(quán)，其2021年的授權(quán)收入達到了7.76億元，占比為74.49%。其次是藥品銷售收入，2021年為2.15億元，占比為20.61%。

——地區(qū)業(yè)務(wù)經(jīng)營情況：華東地區(qū)是諾誠健華在境內(nèi)最大的收入來源地

從地區(qū)的角度來看，華東地區(qū)是諾誠健華在境內(nèi)最大的收入來源地，達到了8433萬元，占比為8.1%;其次是華北，達到了5550萬元，占比為5.33%。由于公司與Biogen的授權(quán)，其境外收入達到了8.27億元，占比為79.39%。

4、諾誠健華：基因治療業(yè)務(wù)發(fā)展規(guī)劃

在2022年4月21日，公司提交了科創(chuàng)板首次公開發(fā)行股票招股說明書(注冊稿)。公司預(yù)計將募集40億元，用于新藥研發(fā)項目、藥物研發(fā)平臺升級項目、營銷網(wǎng)絡(luò)建設(shè)項目、信息化建設(shè)項目、補充流動資金。

以上數(shù)據(jù)參考前瞻產(chǎn)業(yè)研究院《中國基因治療行業(yè)市場前瞻與投資戰(zhàn)略規(guī)劃報告》，同時前瞻產(chǎn)業(yè)研究院還提供產(chǎn)業(yè)大數(shù)據(jù)、產(chǎn)業(yè)研究、產(chǎn)業(yè)鏈咨詢、產(chǎn)業(yè)圖譜、產(chǎn)業(yè)規(guī)劃、園區(qū)規(guī)劃、產(chǎn)業(yè)招商引資、IPO募投可研、IPO業(yè)務(wù)與技術(shù)撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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