行業主要公司：諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)、科濟生物(02171)等

本文核心數據：業務布局、核心技術、投融資、業務收入

1、中國基因治療行業龍頭企業全方位對比

基因治療，也稱為細胞和基因治療(Cell and GeneTherapy，不包括未經基因修飾的干細胞等廣義的細胞療法)，是一種利用基因治療載體將外源的治療性基因轉導至細胞，再通過外源基因的轉錄和翻譯，改變細胞原有基因表達以治療疾病的方法。其作用方式一般包括：①用正常基因替代致病基因;②使致病基因失活;③導入新的或經過改造的基因。

我國基因治療行業市場龍頭企業分別為諾誠健華和藥明巨諾，兩家龍頭企業全方位對比如下：

2、諾誠健華：基因治療業務發展歷程

自2015年成立，公司已經完成了數個重大的里程碑性質的成就,包括完成奧布替尼-一個高選擇性的BTK抑制劑的第一個NDA申報。

3、諾誠健華：基因治療業務布局及現狀

——競爭梯隊：業務關聯度處于第一梯隊

從業務關聯度角度來看，目前諾誠健華(09969)、諾思蘭德(430047)、傳奇生物(LEGN)、藥明巨諾(02126)的基因治療業務關聯度在95%以上，主營業務均為基因治療產品的銷售、定制化服務等。第二梯隊為博雅輯因、亦諾微醫藥等;其次是復星凱特、紐福斯、濱會生物等。

——業務布局：聚焦于腫瘤與自身免疫性疾病領域

諾誠健華是一家以卓越的自主研發能力為核心驅動力的創新生物醫藥企業，擁有全面的研發和商業化能力，專注于腫瘤和自身免疫性疾病等存在巨大未滿足臨床需求的領域，在全球市場內開發具有突破性潛力的同類最佳或同類首創藥物。

公司的產品布局聚焦于具有廣闊市場空間的腫瘤與自身免疫性疾病領域，側重于構建具有協同效應的創新療法。目前，公司發現并推進現有管線內的九項候選藥物，包括一項處于注冊性試驗的候選藥物、兩項處于I/II期臨床試驗的候選藥物及六項處于IND準備階段的候選藥物。

其中，奧布替尼在2020年12月25日在中國獲批用于復發/難治性慢性淋巴細胞白血病(CLL)/小淋巴細胞淋巴瘤(SLL)患者，和復發/難治性套細胞淋巴瘤(MCL)患者的兩項適應癥。此外，奧布替尼還在積極拓展其在腫瘤及自身免疫領域的其他適應癥，包括邊緣區淋巴瘤(MZL)、中樞系統淋巴瘤(CNSL)、華氏巨球蛋白血癥(WM)、彌漫性大B細胞淋巴瘤(DLBCL)以及多發性硬化癥等。

奧布替尼是一種口服BTK抑制劑，與BTK不可逆結合，誘導下游激酶失活和細胞死亡。奧布替尼的骨架中心為一單環，而非稠環。公司相信奧布替尼的高選擇性源自于這一獨特的結構，這將導致更少的可能導致治療中止的非靶向副作用。

——研發實力：覆蓋從藥物發現到臨床開發的全研發鏈條

從研發實力角度來看，公司擁有世界級的研發平臺，覆蓋從藥物發現到臨床開發的全研發鏈條。具體來看，在臨床研究方面，公司已打造一支兼具優秀的方案設計能力、高效的執行力與監管機構溝通能力的以中美兩地為核心的臨床開發及注冊團隊。憑借對產品差異化特性的深刻理解和對臨床機會的敏銳捕捉，公司充分挖掘在研產品針對多種適應癥的治療潛力，并在全球范圍內采取最優的注冊申報策略加速產品獲批上市，確保臨床前表現優異的候選產品在臨床試驗階段得到有效評估。同時，公司還建立起基于生物標志物的轉化醫學研究平臺，有效評估臨床試驗數據，提高藥物研發效率。截至2021年12月31日，公司正在全球100多個臨床中心開展26項臨床試驗。

——核心技術：四大技術平臺

公司建立了覆蓋新藥發現、臨床開發、創新藥生產及質量控制等多方面的技術體系。其中，化合物優化平臺、藥物晶型研究平臺、轉化醫學研究平臺和難溶性藥物增溶制劑技術研發及產業化平臺為公司的核心技術平臺。

——投融資：共進行了4次融資

根據烯牛數據的資料顯示，截止到2022年5月12日，公司共進行了4次融資。最新的融資為2021年2月3日，公司進行了主板定向增發。

4、諾誠健華：基因治療業務經營現狀

——整體經營情況：奧布替尼的上市帶動收入飆升

目前，公司的主營業務收入來源為創新藥產品奧布替尼的銷售收入和技術授權及研發服務收入。奧布替尼于2020年12月25日獲得國家藥監局附條件批準上市，并于2021年1月實現商業化銷售，藥品銷售收入將為公司營業收入的主要來源。2021年度奧布替尼銷售毛利率約89%，與創新藥行業產品高毛利率特征一致。

此外，2021年7月，公司與Biogen就奧布替尼達成一項授權合作，雙方約定公司將奧布替尼在MS領域的全球獨家權利以及除中國(包括香港、澳門和臺灣)以外區域內的其他自身免疫性疾病領域的獨家權利授予Biogen，因此確認的技術授權收入及研發服務收入金額較高。

因此，公司在2021年的營業收入達到了10.43億元，遠遠超過了2019年和2020年。

——細分業務經營情況：收入主要來自于與Biogen的授權

目前，公司的收入主要來自于與Biogen的授權，其2021年的授權收入達到了7.76億元，占比為74.49%。其次是藥品銷售收入，2021年為2.15億元，占比為20.61%。

——地區業務經營情況：華東地區是諾誠健華在境內最大的收入來源地

從地區的角度來看，華東地區是諾誠健華在境內最大的收入來源地，達到了8433萬元，占比為8.1%;其次是華北，達到了5550萬元，占比為5.33%。由于公司與Biogen的授權，其境外收入達到了8.27億元，占比為79.39%。

4、諾誠健華：基因治療業務發展規劃

在2022年4月21日，公司提交了科創板首次公開發行股票招股說明書(注冊稿)。公司預計將募集40億元，用于新藥研發項目、藥物研發平臺升級項目、營銷網絡建設項目、信息化建設項目、補充流動資金。

以上數據參考前瞻產業研究院《中國基因治療行業市場前瞻與投資戰略規劃報告》，同時前瞻產業研究院還提供產業大數據、產業研究、產業鏈咨詢、產業圖譜、產業規劃、園區規劃、產業招商引資、IPO募投可研、IPO業務與技術撰寫、IPO工作底稿咨詢等解決方案。

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