全球干細胞臨床試驗數量地區(qū)分布情況

干細胞是一類具有自我更新和分化潛能的細胞，是腫瘤、移植和心血管疾病及其他惡性疾病研究或治療的重要手段。干細胞治療一直是各國在生命科學前沿最重視的領域之一，受各國政府政策支持和新的研究領域和方法的推動，干細胞研究領域成為前沿熱點。2017年，干細胞相關領域國際發(fā)文量突破8000篇；2018年，發(fā)文量已突破9000篇。

目前，干細胞臨床研究主要分布于美國、歐洲、加拿大等國家或地區(qū)，我國的臨床研究數量也日漸增多。根據ClinicalTrials（美國臨床試驗數據庫）數據顯示，臨床試驗數量位居全球前3位的國家分別為美國、中國和英國，數量依次為264個、136個、英國40個，可以看出美國和中國在數量上保持著絕對領先的優(yōu)勢。

圖表1：全球干細胞臨床試驗數量分布圖（單位：個）

全球干細胞治療細胞種類分布情況

在干細胞治療細胞種類選擇上，骨髓造血干細胞（HSCs）、骨髓間充質干細胞（mMSCs）、臍帶間充質干細胞（UMSC）、胰島β細胞（Isletβcells）和成纖維細胞（Fibroblast）是臨床試驗細胞的主要來源。

根據ClinicalTrials（美國臨床試驗數據庫）數據，目前選擇HSCs的臨床試驗數量最多，有173例，占臨床試驗總數的28%（173/625）；其次為mMSCs和UMSC，分別有99和93例，分別占16%和15%。此外，誘導性多能干細胞（iPS）、脂肪間充質干細胞（ADSCs）的重要性日益增強。

圖表2：全球干細胞臨床試驗細胞種類分布（單位：%）

全球干細胞研究臨床進展

干細胞技術近年來發(fā)展迅速，其在自身免疫性疾病、中樞神經損傷、心血管疾病等方面有著巨大的臨床應用潛力。不僅如此，干細胞治療的優(yōu)勢明顯，比如安全、治療材料來源充足、治療疾病范圍廣闊等，許多國家都將其作為重要的研究發(fā)展方向之一，從目前已經公布的數據來看，已經上市的干細胞臨床藥物都在西方。

圖表3：全球部分已上市干細胞治療藥物分布

然而，在胎盤干細胞科技發(fā)展以及普及的過程中，很多人仍然對這類干細胞的未來前景不甚了解。胎盤干細胞是一項正在不斷發(fā)展中的高科技，

近年來，胎盤干細胞已經在多種疾病中展現出了巨大的臨床應用潛力，并且已被應用到多種疾病的臨床研究中，包括創(chuàng)傷愈合、缺血性心臟病、自身免疫性疾病以及慢性肺或肝損傷等。

圖表4：全球部分干細胞轉化技術案例分析

還有，山東大學開展臨床試驗（編號為NCT01420432）評估了臍帶/胎盤間充質干細胞治療強直性脊柱炎的安全性和有效性。根據clinicaltrials網站的數據，目前該項目正在招募患者。

山東大學的另一項II期臨床試驗（編號為NCT01129739）評估了臍帶/胎盤間充質干細胞治療骨髓增生異常綜合征。該項目的登記時間為2017年5月，目前尚未在期刊上發(fā)表成功。

紐約醫(yī)學院目前正在開展一項單臂試驗，編號為NCT01413035，評估了胎盤干細胞聯合非血緣性臍帶血移植治療某些惡性血液病和非惡性疾病的安全性，涉及的疾病種類包括粘多糖貯積癥I型、粘多糖貯積癥II型、腎上腺腦白質失養(yǎng)癥、尼曼克氏癥、異染性腦白質營養(yǎng)不良、沃爾曼病、克臘伯氏病、高歇氏病、巖藻糖苷貯積癥、貝敦氏癥、重型再生障礙性貧血、先天性再生障礙性貧血、低巨核細胞性血小板減少癥、骨髓增生異常綜合征、急性髓細胞性白血病、急性淋巴細胞性白血病。該臨床試驗目前正在招募志愿者。

中國已被藥監(jiān)局受理干細胞藥物分布

CFDA藥審中心總共受理了17項干細胞新藥申請，但是目前在審的只有2項干細胞新藥申報雖然我國CFDA已經放開了干細胞新藥的申報，但是2014年以后還沒批準允許開展干細胞臨床試驗（注意是臨床試驗）。

圖表5：中國已被藥監(jiān)局受理藥物（部分）

干細胞臨床試驗研究前景

總體來看，作為前沿科技領域的延伸，干細胞技術主要由歐美等發(fā)達國家引領，美國、英國、加拿大、日本等國家優(yōu)勢突出，并已有治療產品進入市場；發(fā)展中國家在領域內有一定的差距，但整體差距不大，中國已進入全球干細胞治療領域的第一梯隊，印度等國家已快速跟上，國家間的差距逐步縮小。

在疾病治療領域，代謝性疾病、糖尿病、免疫系統(tǒng)疾病是目前研究關注的重點，而骨髓造血干細胞（HSCs）、骨髓間充質干細胞（mMSCs）、臍帶間充質干細胞（UMSC）、胰島β細胞（Isletβcells）、成纖維細胞（Fibroblast）是目前試驗細胞的主要來源，同時，誘導性多能干細胞（iPS）的作用已得到足夠的認識，未來有望得到更廣泛的應用。