2019年，我國科學家鄧宏魁等人合作成立的研究團隊在全球范圍內報道了首例利用第三代基因編輯技術CRISPR-Cas9在造血干細胞和祖細胞中編輯CCR5基因并成功移植到一名同時患有艾滋病（HIV）和急性淋巴細胞白血病的患者案例。移植后4周，患者白血病處于完全緩解狀態，且CCR5基因編輯的T細胞表現出一定程度抵御HIV感染的能力。

這意味著，中國科研人員首次完成基因編輯干細胞治療艾滋病和白血病患者。

該技術為何那么神奇？

前面提到的CRISPR，其實是原核生物基因組內的一段重復序列，是生命進化歷史上，細菌和病毒進行斗爭產生的免疫武器。簡單說就是病毒能把自己的基因整合到細菌身上，利用細菌的細胞工具為自己的基因復制服務，細菌為了將病毒的外來入侵基因清除，進化出CRISPR-Cas9系統，利用這個系統，細菌可以不動聲色地把病毒基因從自己的基因組上切除。

基于這個原理，科學家掌握了對一種蛋白——Cas的操作技術，并先后對多種目標細胞DNA進行切除。這種技術即CRISPR-Cas基因編輯系統，它迅速成為了生命科學最熱門的技術。

該技術具有非常精準、廉價、易于使用、并且非常強大的特點，被稱為“基因魔剪”。

當然，它既然能夠深入基因層面，也就能夠“大顯神通”。除了艾滋病和白血病外，根據多篇論文，CRISPR-Cas9基因編輯技術還能改善大麥生產、阻斷新冠病毒傳播、修復可能導致癌癥的受損DNA、抗衰老、甚至根除地球最危險的害蟲等，應用場景非常廣泛。

回到故事的開始

自1981年美國發現首例艾滋病開始，人類開始了長達近40年的艾滋攻堅戰。但這種人類免疫缺陷病毒因其變異極其迅速，難以生產特異性疫苗，因此令人類頂級專家也束手無策。

而美國坦普爾大學Lewis Katz醫學院神經病毒學中心主任Kamel Khalili的出現打破了這個局面，也讓大眾看到CRISPR-Cas9基因編輯技術在艾滋病治療方面的潛力。

在2019年初，就在鄧宏魁等人的臨床試驗之前，Kamel Khalili以及研究團隊在艾滋病研究上邁出了最重要的一步：他們利用CRISPR-Cas9系統成功地編輯了非人靈長類動物基因組中一種與HIV密切相關的病毒SIV—— 猴免疫缺陷病毒。這一研究成果為開發根治人類艾滋病的療法帶來了希望。

2021年9月15日，FDA首次批準Kamel Khalili所在公司Excision BioTherapeutics進行臨床試驗，探索該技術治療人類艾滋病。該療法使用CRISPR-Cas9技術來剪掉纏繞在患者細胞DNA中的艾滋病毒。盡管進行了40年的研究，但艾滋病仍無法被治愈，原因之一就是這種病毒能夠蛇形進入DNA，而Excision公司的試驗是首次嘗試直接從DNA中去除潛伏的艾滋病毒。為此，Excision BioTherapeutics 還獲得了6000萬美元A輪融資。

在未來，隨著該技術的不斷改進，該技術有望成為無數艾滋病患者的希望。

根據聯合國艾滋病規劃署(UNAIDS)報告，截至2018年末，全球范圍內HIV病毒攜帶者及艾滋病患者人數約3790萬人。在中國疾控中心發布的《中國疾控中心周報》中，在《我國HIV/AIDS流行病學研究進展》一文中提出，截至2020年底，中國共有105.3萬人感染艾滋病病毒。根據智研咨詢發布的《2020-2026年中國抗艾滋病藥物產業競爭現狀及未來發展趨勢報告》，僅2018年就有1.87萬人死于艾滋病。

（圖源智研咨詢）

面對如此龐大的一個群體，背后的“抗艾”市場非常可觀。據研究咨詢機構GlobalData報告，艾滋病病毒治療市場容量將從2013年的140億美元增加到2023年的153億美元，在9個主要市場（美國、英國、法國、中國、意大利、德國、西班牙、日本、巴西）中，年復合增長率為0.9%。

在市場如此龐大的情況下，雖然已經有許多艾滋病藥物相繼出現，但是需要面對的一個現實是，艾滋病藥物只能進行預防、治療和延緩，并不能根除艾滋病病毒。因此，可以大膽預測，CRISPR-Cas基因編輯技術帶來的治療市場，仍然是一片廣闊的藍海。它的出現或將改變市場格局。也許代價是淘汰一部分艾滋藥企，但是數千萬艾滋病患者也將因它受益。

前瞻經濟學人APP資訊組

參考資料：https://baike.baidu.com/tashuo/browse/content?id=a8faef4969a73b27fbb12779&lemmaId=1713480&fromLemmaModule=pcBottom&lemmaTitle=%E5%9F%BA%E5%9B%A0%E6%B2%BB%E7%96%97

https://www.globenewswire.com/news-release/2022/01/20/2370473/0/en/Genome-Editing-Market-Size-16-98Bn-by-2028-Lead-by-CRISPR-Technology-18-4-CAGR-Exclusive-Research-Report-by-The-Insight-Partners.html

https://weibo.com/ttarticle/p/show?id=2309404636147501629773

本文作者：Sue Xiao （前瞻網全球產業觀察員）

本文來源前瞻網，轉載請注明來源！（圖片來源互聯網，版權歸原作者所有）